Генетически модифицированный ВИЧ помог вылечить крайне тяжелое и опасное наследственное заболевание: синдром Вискотта – Олдрича. Эта болезнь встречается нечасто, поражая не более 10 детей из миллиона, причем почти всегда – мальчиков, и связана с мутацией одного из расположенных на Х-хромосоме генов, ответственного за синтез белка WAS.
Генетически модифицированный ВИЧ помог вылечить крайне тяжелое и опасное наследственное заболевание: синдром Вискотта - Олдрича. Эта болезнь встречается нечасто, поражая не более 10 детей из миллиона, причем почти всегда - мальчиков, и связана с мутацией одного из расположенных на Х-хромосоме генов, ответственного за синтез белка WAS.
Протекает она крайне тяжело и, как правило, заканчивается развитием онкологических и аутоиммунных синдромов, а затем и смертью в раннем возрасте. Пациентам с такими проблемами жить нелегко: из-за поражения иммунной системы они почти непрерывно страдают от той или иной болезни, кровотечений и экземы. По оценкам, ежегодно каждый из них находится на госпитализации в стационаре около месяца.
Чтобы избавить бедолаг от синдрома Вискотта - Олдрича, медики прибегают к такой сложной и дорогостоящей процедуре как трансплантация гематопоэтических ("кроветворных") стволовых клеток, способных до некоторой степени восстановить нормальную работу иммунитета. Однако этот метод требует крайне осторожного выбора доноров, действует не слишком долго и связан с множеством побочных эффектов.
Лишь недавно экспериментальная генная терапия с использованием модифицированного вируса иммунодефицита человека позволила избавить больных от напасти. По данным авторов работы, за два года время, проведенное пациентами с синдромом Вискотта - Олдрича в больницах, сократилось с 25 дней до нуля. И помог в этом, действительно, наш старый добрый враг - ВИЧ.
Забрав образцы стволовых клеток у больных, медики инфицировали их вирусным вектором - модифицированными частицами ВИЧ, неопасными, зато несущими гены, которые позволяют восстановить нормальный синтез белка WAS. Вирус использовал все свои обычные приемы для того, чтобы проникнуть в клетки и встроить в их геном свою наследственную информацию - только на этот раз она была заменена на нужную врачам и их пациентам.
Клинические испытания метода, стартовавшие в Великобритании и Франции еще в 2010 году, охватили семь пациентов с синдромом Вискотта - Олдрича, в возрасте от 8 месяцев до 16 лет. К сожалению, один из подопытных скончался от сопровождающих болезнь инфекций, однако остальные демонстрируют замечательный прогресс. Уже через год такой терапии пациенты избавились от вечных инфекций, постоянно терзавших их прежде. Прошла экзема и другие симптомы аутоиммунных расстройств, прекратились кровотечения. Генная терапия - работает.
